『はばたき血友病情報「血友病B遺伝子治療の研究の進捗状況から」』

[ 血友病B遺伝子治療研究の進捗状況 ]

出典： [全米血友病財団　2013年1月号メディカルニュース] から
Source: TheRepublic.com, December 11, 2012

2012年　12月　メンフィスにあるTN基幹セイント・ジュード研究病院は、

2010年に開始された飛躍的な進歩である血友病B遺伝子治療研究について発

表をしました。

血友病B患者への単回の遺伝子治療の静脈注射療法により低い産生量の第

IX因子タンパク質(FIX)を増やします。

本レポートは、2012年12月8－11日に開催された第54回アメリカ血液学会

(ASH)年次総会で報告されました。

ジュード及びロンドン大学癌研究所の研究者らは、血友病B患者に不足して

いる第IX因子(FIX)の産生を誘導する遺伝子を体内に入れるために運搬媒体、

あるいはベクターとしてアデノ随伴ウイルス(AAV)使用することに奏効しまし

た。疾患を誘発することや、顕著な免疫応答を引き起こさずに治療効果を持

続させるために遺伝物質を生体内にいれます。さらに、生体細胞を標的にす

ることでより多くの第IX因子を産生します。

ASH会議で研究者たちは、本研究で登録されている最初の８例の患者、第IX

因子のレベルが上昇したことに関するデータを発表しました。

患者のうち３例は、少ない量の第IX因子製剤投与を必要としました。他の

患者に関しては、因子輸注治療を必要としませんでした。

　総括すると、治療後に因子レベルが1-6％上昇しました。従来の研究ではこ

のような患者は実質上いませんでした。「１％を超えれば、患者の臨床経過

が改善します」とArthur Nienhuis医学博士、セイント・ジュード血液部門、

治療開発を支援する方法のメンバーの一人はこう述べています。

「明らかに、従来の治療では機能しません。」

　研究者らは、最終的に臨床治験を子供に応用することを想定しています。

ベクターが作製される過程が迅速化することを期待しています。治験に関し

て、８例の治験者のためにベクターを作製するのに６週間かかりました。他

の研究機関の研究者による研究では、もっと多くの患者のデータの結果を

再現する必要があります。

　　（Ｅ．Ｍ）

　ベクターは、日本での研究も盛んで、良質のものが血友病Bの治療の研究

で応用されるとの話もあります。期待しています。

　HP担当者の一人が多忙で、少し遅れた記事になってしまいました。お詫び

します。

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