血友病情報
田辺三菱、自治医大と研究開発着手 2019年8月7日付「日刊薬業」より
田辺三菱、自治医大と研究開発着手
血友病Bの遺伝子治療用製品で CiCLE採択
田辺三菱製薬と自治医科大は6日、国内で血友病Bに対する遺伝子治療用医薬品の研究開発に着手すると発表した。
日本医療研究開発機構(AMED)の2018年度「医療研究開発革新基盤創成事業(CiCLE)」として昨年10月に採択された案件で、田辺三菱が今月、AMEDと委託研究開発契約を結んだ。
アデノ随伴ウイルスベクターを用いて、血友病B患者の細胞に血液凝固第Ⅸ因子を産生する遺伝子を取り込ませ、正常な凝固因子を発現させる。1回の投与で第Ⅸ因子の補充療法から離脱することが期待される。
田辺三菱と自治医大は血友病Bへの遺伝子治療用製品の創製に向けた共同研究を行い、将来的には遺伝子異常が原因の別の疾患への拡大展開も目指す。
2019年8月7日付「日刊薬業」より
血友病の根治を目指す遺伝子治療は、自治医大の坂田先生、そして大森先生が長年にわたって研究を行ってきました。その成果が、いよいよ現実味を帯びてきました。はばたき福祉事業団としても、血友病根治に向けて協力をしていきたいと思います。